حذف سلول های بیماری ریوی با ویراست ژنی نانویی - مجله گیلاسفا

ذراتی که mRNA را احاطه نموده است از دو قسمت تشکیل شده است: یک سر با بار مثبت و یک دم لیپید بلند. ساختار سر به ذرات یاری می نماید تا با mRNA با بار منفی در تعامل باشند، در حالی که دم به آنها یاری می نماید تا از غشای سلولی عبور نمایند.

پس از این که یک دوز ذرات به موش های آزمایشگاهی تجویز شد، 40 ٪ از سلول های اپیتلیال در بدن موش افزایش یافت که بیشتر آستر ریه را تشکیل می دهند. سه دوز سطح را تا 60 ٪ بالا برد. برای دو نوع خاص از سلول های اپیتلیال که مهمترین اهداف برای درمان بیماری ریه هستند، این سطح حدود 15٪ بود.

بوون لی، محقق پسادکتری سابق موسسه فناوری ماساچوست که هم اکنون استادیار دانشگاه تورنتو است، می گوید: این بدان معنی است که سلول هایی که ما قادر به ویرایش آنها بودیم، واقعاً سلول های مورد علاقه بیماری ریه هستند. این لیپیدها می تواند ما را قادر سازد تا mRNA را به ریه بسیار کارآمدتر از هر سیستم رهایش دیگری که تا به امروز گزارش شده است، تحویل دهیم.

این ذرات تازه به سرعت تجزیه می شوند و به آنها اجازه می دهند طی چند روز از ریه پاک شوند و خطر التهاب را کاهش دهند. آنها بعلاوه می توانند چندین بار بدون ایجاد پاسخ ایمنی به بیمار تحویل داده شوند.

محققان اکنون در تلاشند تا نانوذرات خود را پایدارتر نمایند تا به سادگی استنشاق شوند. آنها بعلاوه برای مطالعات بیشتر روی موش ها برنامه ریزی می نمایند تا بفهمند آیا این ذرات می توانند mRNA را برای اصلاح جهش های ژنتیکی درگیر در فیبروز کیستیک و سایر بیماری های ریه ارائه دهند.